Acerca del estudio Honeycomb

El Estudio Honeycomb está estudiando el efecto de un medicamento en fase de investigación en niños que tienen un trastorno asociado a GRIN. Este estudio inicial incluirá únicamente a pacientes con trastorno asociado a GRIN que tienen una variante de ganancia de función (GoF) en GRIN1, GRIN2A, GRIN2B o GRIN2D. La razón por la que el estudio se limita a personas con variantes de ganancia de función (GoF) es que el radiprodil en investigación está diseñado específicamente para ayudar a disminuir las señales hiperactivas transmitidas por los receptores NMDA causada por las variantes de GRIN con ganancia de función (GoF).

No hay placebo en este estudio, lo que significa que todos los niños elegibles e inscritos con éxito recibirán el radiprodil en investigación.

Participación en el estudio

¡El estudio Honeycomb está inscribiendo pacientes!

Para ser parte del estudio Honeycomb, su hijo/a:

  • Debe tener una variante de ganancia de función (GoF) confirmada en GRIN1, GRIN2A, GRIN2B o GRIN2D;
  • Debe tener entre 6 meses y 12 años de edad.
  • En el caso de los pacientes con convulsiones:
    • deben experimentar al menos 1 convulsión observable por semana y 4 o más convulsiones observables durante un período de observación de 4 semanas;
    • las convulsiones no mejoraron después de tomar al menos 2 medicamentos anticonvulsivos.
  • En el caso de los pacientes sin convulsiones que cumplan los requisitos del estudio:
    • síntomas conductuales significativos.

Se aplican otros criterios de elegibilidad. Los participantes del estudio obtienen los exámenes médicos relacionados con el estudio y el radiprodil activo del estudio sin coste alguno. Si es necesario viajar, un servicio le ayudará a organizarlo y se cubrirán todos los gastos razonables relacionados, en la medida permitida en su país. A los niños que se inscriban en este estudio se les pedirá que participen durante aproximadamente 5 meses, incluido un período de selección. Durante este tiempo, se les pedirá que visiten el centro clínico hasta 9 veces. Algunas visitas presenciales pueden realizarse por teléfono o a domicilio en el caso de determinados pacientes. Los pacientes pueden ser elegibles para una administración de la dosis extendida en el estudio o pueden entrar en un período de seguimiento.

https://clinicaltrials.gov/

¿Qué son los ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos son estudios de investigación en los que las personas y sus familias pueden ofrecerse como voluntarias para ayudar a encontrar respuestas a preguntas específicas sobre la salud. Cuando se llevan a cabo correctamente, son la forma más segura y rápida de encontrar nuevos tratamientos y formas de mejorar la salud.

Los ensayos clínicos se desarrollan siguiendo un plan, denominado protocolo, que describe los siguientes factores:

  • los tipos de pacientes que pueden entrar en el estudio;
  • los cronogramas de pruebas y procedimientos;
  • el medicamento en investigación;
  • lo que se sabe sobre el medicamento a partir de su uso previo en animales o personas;
  • las dosis, o la cantidad de medicamento;
  • la duración del estudio;
  • lo que los investigadores esperan aprender del estudio.

Los voluntarios que participen en un estudio deben aceptar las reglas y condiciones descritas en el protocolo. Del mismo modo, los investigadores, médicos y otros profesionales de la salud que gestionan los ensayos clínicos deben seguir reglas estrictas establecidas por las agencias reguladoras como la FDA o la CE. Estas reglas aseguran que las personas que aceptan participar sean tratadas de la forma más segura posible.

Para muchas personas, participar en un ensayo clínico es importante porque su participación ayuda a comprender mejor las enfermedades y cómo tratarlas. Estas son otras ventajas de participar:

  • Participación activa en la salud y el cuidado de la salud de su hijo/a;
  • Acceso a proveedores de atención médica que se especializan en la afección que se está estudiando;
  • Saber que puede estar ayudando a otras personas con la afección, así como a su hijo/a.

Recomendar a un amigo

¿Conoce a algún familiar o ser querido que haya sido diagnosticado con un trastorno asociado a GRIN? Puede que reúna los requisitos para participar en el estudio Honeycomb. Considere la posibilidad de compartir con sus seres queridos información sobre cómo pueden participar.

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