El estudio Honeycomb

El estudio Honeycomb está estudiando el efecto del radiprodil en investigación en niños que tienen un trastorno asociado a GRIN. Este estudio inicial incluirá únicamente a pacientes con trastorno asociado a GRIN que tienen una variante de ganancia de función (GoF) en GRIN1, GRIN2A, GRIN2B o GRIN2D. La razón por la que el estudio se limita a personas con variantes de ganancia de función (GoF) es que el radiprodil en investigación está diseñado específicamente para ayudar a disminuir las señales hiperactivas transmitidas por los receptores NMDA causada por las variantes con ganancia de función (GoF).

Para ser parte del estudio Honeycomb, su hijo/a:

  • Debe tener una variante de ganancia de función (GoF) confirmada en GRIN1, GRIN2A, GRIN2B o GRIN2D;
  • Debe tener entre 6 meses y 12 años de edad.
  • En el caso de los pacientes con convulsiones:
    • deben experimentar al menos 1 convulsión observable por semana y 4 o más convulsiones observables durante un período de observación de 4 semanas;
    • las convulsiones no mejoraron después de tomar al menos 2 medicamentos anticonvulsivos.
  • En el caso de los pacientes sin convulsiones que cumplan los requisitos del estudio:
    • síntomas conductuales significativos.

Se aplican otros criterios de elegibilidad. Los participantes del estudio obtienen los exámenes médicos relacionados con el estudio y el radiprodil activo del estudio sin coste alguno. Si es necesario viajar, un servicio le ayudará a organizarlo y se cubrirán todos los gastos razonables relacionados, en la medida permitida en su país. A los niños que se inscriban en este estudio se les pedirá que participen durante aproximadamente 5 meses, incluido un período de selección. Durante este tiempo, se les pedirá que visiten el centro clínico hasta 9 veces. Algunas visitas presenciales pueden realizarse por teléfono o a domicilio en el caso de determinados pacientes. Los pacientes pueden ser elegibles para una administración de la dosis de radiprodil en investigación extendida en el estudio o pueden entrar en un período de seguimiento.

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¿Conoce a algún familiar o ser querido que haya sido diagnosticado con un trastorno asociado a GRIN? Puede que reúna los requisitos para participar en el estudio Honeycomb. Considere la posibilidad de compartir con sus seres queridos información sobre cómo pueden participar.