Um an dieser Studie teilzunehmen, muss das Kind:

  • muss eine bestätigte Gain-of-Function (GoF)-Variante in GRIN1, GRIN2A, GRIN2B oder GRIN2D vorliegen
  • muss zwischen 6 Monaten und 12 Jahren alt sein
  • Patientinnen und Patienten mit Krampfanfällen:
    • müssen mindestens 1 beobachtbaren Krampfanfall pro Woche und 4 oder mehr beobachtbare Krampfanfälle während eines 4-wöchigen Beobachtungszeitraums aufweisen
    • Die Krampfanfälle besserten sich nach der Einnahme von mindestens 2 Medikamenten gegen Krampfanfälle nicht
  • Patientinnen und Patienten ohne qualifizierende Krampfanfälle:
    • müssen signifikante Verhaltenssymptome aufweisen

Es gelten weitere Eignungskriterien, die beim Screening-Termin besprochen werden.

Sie und Ihr Kind treffen sich mit einem/einer Studienkoordinator/in an einem Prüfzentrums-Standort in Ihrer Nähe. Sie erfahren mehr über die Forschung, die Studie und die Vorteile und Risiken einer Teilnahme.

Der/die Studienkoordinator/in oder Prüfarzt/Prüfärztin wird die Einwilligungserklärung mit Ihnen und gegebenenfalls Ihrem Kind durchgehen. Bei der Einwilligungserklärung geht es darum, Ihnen ausreichende Informationen zur Verfügung zu stellen, damit Sie eine fundierte Entscheidung über die Teilnahme an der Honeycomb-Studie treffen können . Der Prozess bietet Ihnen ausreichend Gelegenheit, Fragen zu stellen und über eine Teilnahme nachzudenken. Dieser Prozess wird unter Umständen stattfinden, die die Möglichkeit von Zwang oder unzulässiger Einflussnahme minimieren. Wenn Sie mit den bereitgestellten Informationen und den Antworten auf Ihre Fragen zufrieden sind, werden Sie gebeten, die Einwilligungserklärung zu unterzeichnen, die Ihnen die Teilnahme an der Honeycomb-Studie ermöglicht.

Es werden verschiedene Verfahren und ein Beobachtungs- und Screeningzeitraum durchgeführt, um festzustellen, ob Ihr Kind für die klinische Studie geeignet ist. Außerdem werden Ihnen Fragen zur Krankengeschichte Ihres Kindes gestellt.

Die Honeycomb-Studie untersucht das Prüfpräparat Radiprodil bei Kindern mit GRIN-bedingter Störung. Diese erste Studie wird nur Patientinnen und Patienten mit GRIN-bedingter Störung mit einer Gain-of-Function-Variante (GoF) aufnehmen. Der Grund, warum die Studie auf Personen mit Gain-of-Function-Varianten (GoF) beschränkt ist, liegt darin, dass Radiprodil entwickelt wurde, um die überaktiven Signale zu verringern, die von NMDA-Rezeptoren ausgesendet werden, die durch Gain-of- Function-GRIN-Varianten (GoF) verursacht werden.

Ihr Kind wird gebeten, das Prüfpräparat Radiprodil zweimal täglich oral oder gegebenenfalls über eine NG- oder G-Sonde einzunehmen. Eltern und Pflegepersonen werden außerdem gebeten, mindestens einmal täglich einen Eintrag in einem elektronischem Tagebuch zu machen, um die Fortschritte ihres Kindes während der Studie zu verfolgen.

Sie und Ihr Kind werden das Prüfzentrum über einen Zeitraum von 5 Monaten insgesamt neunmal besuchen. Einige Termine können für bestimmte Patientinnen und Patienten telefonisch oder als Hausbesuche durchgeführt werden. Bei diesen Terminen stellt Ihnen das Studienteam Fragen zum Gesundheitszustand Ihres Kindes. Es führt auch Studienverfahren durch, um das Wohlbefinden Ihres Kindes zu beurteilen, einschließlich körperlicher Untersuchungen, der Erfassung von Vitalzeichen und der Entnahme von Blutproben. Zweimal wird über Nacht ein Video-EEG aufgenommen, um Gehirnsignale aufzuzeichnen.

Prüfzentren für die Honeycomb-Studie gibt es weltweit.

Ihr Kind muss seine Medikamente nicht absetzen oder seine Ernährung umstellen, es sei denn, die Mitarbeitenden des Prüfzentrums oder seine Hausärztin/sein Hausarzt raten ihm dazu.

Nein – für die Teilnahme an der Honeycomb-Studie entstehen Ihnen oder Ihren Angehörigen keine Kosten.

Nein, eine Krankenversicherung ist keine Voraussetzung für die Teilnahme an der klinischen Honeycomb-Studie.

Klinische Forschungsstudien

Klinische Prüfungen, auch bekannt als klinische Studien oder Forschungsstudien, werden von Ärztinnen und Ärzten sowie von Forschenden durchgeführt, um festzustellen, ob neue Medikamente oder Behandlungen sicher und wirksam sind, bevor sie für die breite Öffentlichkeit zugelassen werden. Grundlegende Informationen zu klinischen Prüfungen finden Sie unter: https://www.fda.gov/patients/clinical-trials-what-patients-need-know/basics-about-clinical-trials.

Forschungsstudien werden verwendet, um neue Medikamente auf Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit zu testen, bevor sie für die Verwendung durch die Öffentlichkeit zugelassen werden.

Weitere Informationen zu klinischen Prüfungen finden Sie unter www.clinicaltrials.gov. Dies ist eine Online-Datenbank der Regierung, die von der National Library of Medicine verwaltet wird. Sie informiert über staatlich und privat geförderte klinische Forschungsstudien.

Alle Forschungsstudien erfordern, dass Ärztinnen und Ärzte sowie/oder Forschende interessierten Teilnehmenden vollständige und genaue Informationen über die Risiken, Vorteile und Aktivitäten einer Forschungsstudie geben. Bei der Einwilligungserklärung geht es darum, Ihnen und Ihrem Kind ausreichende Informationen zur Verfügung zu stellen, um eine fundierte Entscheidung über die Teilnahme an den klinischen Honeycomb-Studien zu ermöglichen. Der Prozess bietet Ihnen ausreichend Gelegenheit, Fragen zu stellen und über eine Teilnahme nachzudenken. Dieser Prozess wird unter Umständen stattfinden, die die Möglichkeit von Zwang oder unzulässiger Einflussnahme minimieren. Wenn Sie mit den bereitgestellten Informationen und den Antworten auf Ihre Fragen zufrieden sind, werden Sie gebeten, die Einwilligungserklärung zu unterzeichnen, die Ihnen die Teilnahme an der Honeycomb-Studie ermöglicht.