Über die Honeycomb-Studie

Die Honeycomb-Studie untersucht ein Prüfpräparat bei Kindern mit GRIN-bedingter Störung. Diese erste Studie wird nur Patientinnen und Patienten mit GRIN-bedingter Störung mit einer Gain-of-Function-Variante (GoF) in GRIN1, GRIN2A, GRIN2B oder GRIN2D aufnehmen. Der Grund dafür, dass die Studie auf Personen mit Gain-of-Function-Varianten (GoF) beschränkt ist, liegt darin, dass das Prüfpräparat Radiprodil speziell darauf ausgelegt ist, die überaktiven Signale zu verringern, die von NMDA-Rezeptoren ausgesendet werden, die durch Gain-of-Function-GRIN-Varianten (GoF) verursacht werden.

In dieser Studie gibt es kein Placebo, was bedeutet, dass jedes berechtigte und erfolgreich aufgenommene Kind das PrüfpräparatRadiprodil erhält.

Studienteilnahme

Die Honeycomb-Studie nimmt jetzt Patientinnen und Patienten auf!

Um für die Honeycomb-Studie in Betracht gezogen zu werden, muss Ihr Kind:

  • Es muss eine bestätigte Gain-of-Function (GoF)-Variante in GRIN1, GRIN2A, GRIN2B oder GRIN2D vorliegen
  • Patientinnen und Patienten müssen zwischen 6 Monaten und 12 Jahren alt sein
  • Patientinnen und Patienten mit Krampfanfällen:
    • müssen mindestens 1 beobachtbaren Krampfanfall pro Woche und 4 oder mehr beobachtbare Krampfanfälle während eines 4-wöchigen Beobachtungszeitraums aufweisen
    • Die Krampfanfälle besserten sich nach der Einnahme von mindestens 2 Medikamenten gegen Krampfanfälle nicht
  • Patientinnen und Patienten ohne qualifizierende Krampfanfälle:
    • müssen signifikante Verhaltenssymptome aufweisen

Es gelten weitere Eignungskriterien. Studienteilnehmende erhalten studienbezogene medizinische Untersuchungen und das aktive Prüfpräparat Radiprodil kostenlos. Wenn Reisen erforderlich sind, hilft Ihnen ein Service dabei, diese zu arrangieren, und alle damit verbundenen angemessenen Kosten werden übernommen, soweit dies in Ihrem Land zulässig ist. Kinder, die in diese Studie aufgenommen werden, werden gebeten, etwa 5 Monate lang an der Studie teilzunehmen, einschließlich eines Screeningzeitraums. Während dieser Zeit werden sie gebeten, das Prüfzentrum bis zu 9 Mal zu besuchen. Einige Termine können per Telefon/als Hausbesuch für bestimmte Patientinnen und Patienten durchgeführt werden. Patientinnen und Patienten können in der Studie für eine erweiterte Dosierung in Frage kommen oder sie können in einen Nachbeobachtungszeitraum eintreten.

https://clinicaltrials.gov/

Was sind klinische Prüfungen?

Klinische Prüfungen sind Forschungsstudien, bei denen Menschen und ihre Familien freiwillig helfen, Antworten auf bestimmte Gesundheitsfragen zu finden. Bei sorgfältiger Durchführung sind sie der sicherste und schnellste Weg, neue Behandlungsmethoden und Wege zu finden

Klinische Prüfungen werden nach einem Plan, einem sogenannten Prüfplan, durchgeführt, der Folgendes beschreibt:

  • Die Arten von Patientinnen und Patienten, die an der Studie teilnehmen können
  • Die Zeitpläne der Tests und Verfahren
  • Das zu untersuchende Medikament
  • Was ist über das Medikament aus seiner früheren Anwendung bei Tieren oder Menschen bekannt
  • Die Dosierungen oder die Menge des Arzneimittels
  • Die Dauer der Studie
  • was Forschende aus der Studie lernen wollen

Freiwillige, die an einer Studie teilnehmen, müssen den im Prüfplan dargelegten Regeln und Bedingungen zustimmen. In ähnlicher Weise müssen Forschende, Ärztinnen und Ärzte sowie anderes medizinisches Fachpersonal, das klinische Prüfungen durchführt, strenge Regeln befolgen, die von den Aufsichtsbehörden wie der FDA oder der Europäischen Kommission festgelegt wurden. Diese Regeln stellen sicher, dass diejenigen, die einer Teilnahme zustimmen, so sicher wie möglich behandelt werden.

Für viele Menschen ist die Teilnahme an einer klinischen Prüfung wichtig, da ihre Teilnahme dazu beiträgt, das Verständnis von Krankheiten und deren Behandlung zu verbessern. Einige weitere Vorteile der Teilnahme sind:

  • Aktive Teilnahme an der Gesundheit und der medizinischen Versorgung Ihres Kindes
  • Zugang zu Gesundheitsdienstleistern, die auf die untersuchte Erkrankung spezialisiert sind
  • Das Wissen, dass Sie möglicherweise anderen mit dieser Krankheit und Ihrem Kind helfen

Ein/e Freund/in empfehlen

Kennen Sie ein Familienmitglied oder einen geliebten Menschen, bei dem eine GRIN-bedingte Störung diagnostiziert wurde? Diese Person ist möglicherweise geeignet, um an der Honeycomb-Studie teilzunehmen. Ziehen Sie in Erwägung, diesen geliebten Menschen darüber zu informieren, wie sie/er teilnehmen kann.

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