Over de Honeycomb-studie

De Honeycomb-studie bestudeert een onderzoeksgeneesmiddel bij kinderen met een GRIN-gerelateerde stoornis. Deze studie werft momenteel alleen patiënten met GRIN-gerelateerde stoornis die een gain-of-function-variant hebben in GRIN1, GRIN2A, GRIN2B of GRIN2D. De reden dat de studie beperkt is tot personen met de gain-of-function-variant, is omdat het onderzoeksgeneesmiddel specifiek is ontworpen om de overactieve signalering veroorzaakt door GRIN-varianten met gain-of-function (GoF) te helpen verminderen.

Er is geen placebo in deze studie, wat betekent dat elk kind dat in aanmerking komt en met succes is ingeschreven, het onderzoeksmiddel radiprodil zal krijgen.

Studiedeelname

De Honeycomb-studie schrijft nu patiënten in!

Om in aanmerking te komen voor de Honeycomb-studie, moet uw kind:

  • een bevestigde gain-of-function (GoF) -variant hebben in GRIN1, GRIN2A, GRIN2B of GRIN2D
  • tussen 6 maanden en 12 jaar oud zijn
  • Voor patiënten met aanvallen:
    • ten minste 1 waarneembare aanval per week hebben en 4 of meer waarneembare aanvallen gedurende een observatieperiode van 4 weken
    • de aanvallen verbeterden niet na inname van ten minste 2 anti-epileptica
  • Voor patiënten zonder kwalificerende aanvallen:
    • belangrijke gedragssymptomen

Er zijn andere geschiktheidscriteria van toepassing. Studiedeelnemers ontvangen gratis studiegerelateerde medische onderzoeken en het actieve onderzoeksmiddel radiprodil. Als reizen vereist is, zal een dienst dit voor u helpen regelen en zullen alle redelijke gerelateerde kosten worden gedekt, voor zover toegestaan in uw land. Kinderen die deelnemen aan deze studie zullen worden gevraagd om ongeveer 5 maanden deel te nemen, inclusief een screeningperiode. Gedurende deze tijd zullen ze tot 9 keer worden gevraagd om de kliniek te bezoeken. Sommige bezoeken in de kliniek kunnen voor bepaalde patiënten worden uitgevoerd via telefoongesprekken/huisbezoeken. Patiënten kunnen in aanmerking komen voor verlengde dosering in de studie of ze kunnen een follow-upperiode ingaan.

https://clinicaltrials.gov/

Wat zijn klinische proeven?

Klinische onderzoeken zijn onderzoeken waarbij mensen en hun families zich vrijwillig kunnen aanmelden om antwoorden te vinden op specifieke gezondheidsvragen. Als ze zorgvuldig worden uitgevoerd, zijn ze de veiligste en snelste manier om nieuwe behandelingen en manieren om de gezondheid te verbeteren te vinden.

Klinische onderzoeken worden uitgevoerd volgens een plan, een protocol genaamd, waarin wordt beschreven:

  • het soort patiënten dat aan de studie mag deelnemen
  • de testschema’s en procedures
  • het betrokken geneesmiddel
  • wat er over het geneesmiddel bekend is door het eerdere gebruik ervan bij dieren of mensen
  • de doseringen of de hoeveelheid van het geneesmiddel
  • de duur van de studie
  • wat onderzoekers hopen te leren van de studie

Vrijwilligers die deelnemen aan een studie moeten akkoord gaan met de regels en voorwaarden die in het protocol worden beschreven. Evenzo moeten onderzoekers, artsen en andere gezondheidswerkers die klinische proeven beheren, strikte regels volgen die zijn opgesteld door regelgevende instanties zoals de FDA of EC. Deze regels zorgen ervoor dat degenen die ermee instemmen om deel te nemen, zo veilig mogelijk worden behandeld.

Voor veel mensen is deelname aan een klinische proef belangrijk omdat hun deelname bijdraagt aan een beter begrip van ziekten en hoe deze te behandelen. Enkele andere voordelen van deelname zijn:

  • Actieve deelname aan de gezondheid en gezondheidszorg van uw kind
  • Toegang tot zorgverleners die gespecialiseerd zijn in de aandoening die wordt onderzocht
  • Wetende dat u mogelijk anderen met de aandoening helpt, evenals uw kind

Een vriend(in) verwijzen

Kent u een familielid of geliefde bij wie de diagnose GRIN-gerelateerde stoornis is gesteld? Het is mogelijk dat hij/zij in aanmerking komt voor deelname aan de Honeycomb-studie. Overweeg informatie te delen met dierbaren over hoe ze kunnen deelnemen.

Deze studie delen