El estudio Honeycomb
El estudio Honeycomb está estudiando el efecto del radiprodil en investigación en niños que tienen un trastorno
asociado a GRIN. Este estudio inicial incluirá únicamente a pacientes con trastorno asociado a GRIN que tienen una
variante de ganancia de función (GoF) en GRIN1, GRIN2A, GRIN2B o GRIN2D. La razón por la que el estudio se limita a
personas con variantes de ganancia de función (GoF) es que el radiprodil en investigación está diseñado específicamente
para ayudar a disminuir las señales hiperactivas transmitidas por los receptores NMDA causada por las variantes con
ganancia de función (GoF).
Para ser parte del estudio Honeycomb, su hijo/a:
- Debe tener una variante de ganancia de función (GoF) confirmada en GRIN1, GRIN2A, GRIN2B o GRIN2D;
- Debe tener entre 6 meses y 12 años de edad.
- En el caso de los pacientes con convulsiones:
- deben experimentar al menos 1 convulsión observable por semana y 4 o más convulsiones
observables durante un período de observación de 4 semanas;
- las convulsiones no mejoraron después de tomar al menos 2 medicamentos anticonvulsivos.
- En el caso de los pacientes sin convulsiones que cumplan los requisitos del estudio:
- síntomas conductuales significativos.
Se aplican otros criterios de elegibilidad. Los participantes del estudio obtienen los exámenes médicos relacionados con
el estudio y el radiprodil activo del estudio sin coste alguno. Si es necesario viajar, un servicio le ayudará a organizarlo y se
cubrirán todos los gastos razonables relacionados, en la medida permitida en su país. A los niños que se inscriban en este
estudio se les pedirá que participen durante aproximadamente 5 meses, incluido un período de selección. Durante este
tiempo, se les pedirá que visiten el centro clínico hasta 9 veces. Algunas visitas presenciales pueden realizarse por
teléfono o a domicilio en el caso de determinados pacientes. Los pacientes pueden ser elegibles para una administración
de la dosis de radiprodil en investigación extendida en el estudio o pueden entrar en un período de seguimiento.