Ogni giorno può essere
un po’ più dolce

Lo studio Honeycomb

Lo studio Honeycomb sta testando il farmaco sperimentale radiprodil nei bambini con disturbo correlato al GRIN. Questo studio iniziale sta attualmente reclutando solo pazienti con disturbo correlato al GRIN che presentano una variante con guadagno di funzione (Gain of Function, GoF) nei geni GRIN1, GRIN2A, GRIN2B o GRIN2D. Il motivo per cui lo studio è riservato a persone portatrici di varianti con guadagno di funzione (GoF) è che il farmaco sperimentale radiprodil è progettato specificamente per ridurre i segnali iperattivi trasmessi dai recettori NMDA causati dalle varianti con guadagno di funzione (GoF).

Per essere preso/a in considerazione per lo studio Honeycomb, tuo/a figlio/a deve:

• Presentare una variante con guadagno di funzione (GoF) confermata nei geni GRIN1, GRIN2A, GRIN2B o GRIN2D
• Avere un’età compresa tra 6 mesi e 12 anni
• Inoltre, i pazienti con crisi convulsive devono:
  • sperimentare almeno 1 crisi convulsiva osservabile alla settimana e almeno 4 crisi convulsive osservabili in un periodo di osservazione di 4 settimane
  • presentare crisi convulsive che non sono migliorate dopo l’assunzione di almeno 2 farmaci antiepilettici
• Inoltre, i pazienti che non presentano crisi convulsive idonee devono:
  • presentare problemi comportamentali significativi

Si applicano altri criteri di idoneità. I partecipanti allo studio riceveranno a titolo gratuito gli esami medici correlati alla ricerca e il farmaco sperimentale radiprodil attivo. Se si rende necessario affrontare dei viaggi, è stato predisposto un apposito servizio organizzativo e tutti i costi annessi ragionevoli saranno coperti, nella misura consentita nel Suo Paese. Ai bambini arruolati in questo studio verrà chiesto di partecipare per circa 5 mesi, comprensivi di un periodo di screening. Durante questo periodo, verrà chiesto loro di recarsi presso il centro clinico per un massimo di 9 volte. Alcune visite in loco possono essere effettuate per telefono/a domicilio per alcuni pazienti. I pazienti potranno essere idonei a ricevere il farmaco sperimentale radiprodil per un periodo prolungato nello studio o potranno accedere a un periodo di follow-up.