Jeder Tag kann ein
bisschen süßersein

Die Honeycomb-Studie

Die Honeycomb-Studie untersucht das Prüfpräparat Radiprodil bei Kindern mit GRIN-bedingter Störung. Diese erste Studie wird nur Patientinnen und Patienten mit GRIN-bedingter Störung mit einer Gain-of-Function-Variante (GoF) in GRIN1, GRIN2A, GRIN2B oder GRIN2D aufnehmen. Der Grund dafür, dass die Studie auf Personen mit Gain-of-Function-Varianten (GoF) beschränkt ist, liegt darin, dass das Prüfpräparat Radiprodil speziell darauf ausgelegt ist, die überaktiven Signale zu verringern, die von NMDA-Rezeptoren ausgesendet werden, die durch Gain-of-Function (GoF)-Varianten verursacht werden.

Um für die Honeycomb-Studie in Betracht gezogen zu werden, muss Ihr Kind:

• Es muss eine bestätigte Gain-of-Function (GoF)-Variante in GRIN1, GRIN2A, GRIN2B oder GRIN2D vorliegen
• Patientinnen und Patienten müssen zwischen 6 Monaten und 12 Jahren alt sein
• Patientinnen und Patienten mit Krampfanfällen:
  • müssen mindestens 1 beobachtbaren Krampfanfall pro Woche und 4 oder mehr beobachtbare Krampfanfälle während eines 4-wöchigen Beobachtungszeitraums aufweisen
  • Die Krampfanfälle besserten sich nach der Einnahme von mindestens 2 Medikamenten gegen Krampfanfälle nicht
• Patientinnen und Patienten ohne qualifizierende Krampfanfälle:
  • müssen signifikante Verhaltenssymptome aufweisen

Es gelten weitere Eignungskriterien. Studienteilnehmende erhalten studienbezogene medizinische Untersuchungen und das aktive Prüfpräparat Radiprodil kostenlos. Wenn Reisen erforderlich sind, hilft Ihnen ein Service dabei, diese zu arrangieren, und alle damit verbundenen angemessenen Kosten werden übernommen, soweit dies in Ihrem Land zulässig ist. Kinder, die in diese Studie aufgenommen werden, werden gebeten, etwa 5 Monate lang an der Studie teilzunehmen, einschließlich eines Screeningzeitraums. Während dieser Zeit werden sie gebeten, das Prüfzentrum bis zu 9 Mal zu besuchen. Einige Termine können per Telefon/als Hausbesuch für bestimmte Patientinnen und Patienten durchgeführt werden. Patientinnen und Patienten können in der Studie für eine erweiterte Dosierung des Prüfpräparats Radiprodil in Frage kommen oder sie können in einen Nachbeobachtungszeitraum eintreten.